Hvordan forskning og utvikling for foreldreløse legemidler er incentivert
Hva er et foreldreløs stoff og hva er ordningen for forældreløs narkotika? Hvorfor er forskning og utvikling for disse stoffene viktig, og hva er barrierene?
Hva er et barnevern? - Definisjon
Et forældreløs stoff er en medisin (farmasøytisk) som fortsatt er underutviklet på grunn av mangel på et selskap for å finne stoffet lønnsomt. Ofte årsaken til at stoffet ikke er lønnsomt, er at det er relativt få personer som vil kjøpe stoffet når det veies mot den forskning og utvikling som trengs for å produsere stoffet.
I enkle ord er orphan drugs de som selskapene ikke forventer å tjene mye penger på, og i stedet rette sin innsats på narkotika som vil ta med penger.
Hvorfor noen stoffer er "forældreløse stoffer"
Farmasøytiske (narkotika) og bioteknologiske selskaper undersøker stadig og utvikler nye medisiner for å behandle medisinske forhold, og nye stoffer kommer ofte på markedet. Folk som lider av sjeldne sykdommer eller lidelser, derimot, ser ikke den samme medisinske forsknings oppmerksomheten for deres sykdommer. Dette skyldes at tallene deres er små, og det potensielle markedet for nye legemidler til å behandle disse sjeldne sykdommene (ofte kalt "foreldreløse legemidler") er også lite.
En sjelden sykdom forekommer hos mindre enn 200 000 personer i USA eller mindre enn 5 per 10 000 personer i EU. Regjeringens reguleringsorganer i USA og EU har således tatt skritt for å redusere denne ulikheten i stoffutviklingen
Incentiver for å øke utviklingen av rusmidler
Å erkjenne at tilstrekkelige stoffer for sjeldne sykdommer ikke hadde blitt utviklet i USA, og at narkotikaforetakene faktisk ville pådra seg et økonomisk tap i utviklingen av narkotika for sjeldne forhold, passerte den amerikanske kongressen den orphan drug Act i 1983.
Den amerikanske Office of Orphan Product Development
Den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) er ansvarlig for å sikre sikkerhet og effektivitet av medisiner på markedet i USA.
FDA etablerte Office of Orphan Product Development (OOPD) for å hjelpe til med utviklingen av foreldreløse legemidler (og andre medisinske produkter for sjeldne lidelser), inkludert å tilby forskningsstipendier.
Foreldreløsemidler, som andre medisiner, må fremdeles være sikre og effektive gjennom forskning og kliniske forsøk før FDA vil godkjenne dem for markedsføring.
1983 amerikanske ordinære rusmiddelloven
Orphan Drug Act tilbyr incitamenter til å indusere selskaper til å utvikle medisiner (og andre medisinske produkter) for de små markedene til personer med sjeldne sykdommer (i USA, 47 prosent av sjeldne sykdommer påvirker færre enn 25 000 personer). Disse insentiver inkluderer:
- Føderale skattekreditter for forskning gjort (opptil 50 prosent av kostnadene) for å utvikle et forældreløst legemiddel.
- Et garantert 7-årig monopol på narkotika salg for det første selskapet for å få FDA markedsføring godkjenning av et bestemt stoff. Dette gjelder bare for godkjent bruk av legemidlet. En annen applikasjon for en annen bruk kan også godkjennes av FDA, og selskapet vil ha eksklusive markedsføringsrettigheter for stoffet for den bruken også.
- Frafall av legitimasjon søknad avgifter og årlige FDA produkt avgifter.
Før passasjen av Orphan Drug Act, var få foreldreløse legemidler tilgjengelig for behandling av sjeldne sykdommer.
Siden loven har mer enn 200 foreldreløse legemidler blitt godkjent av FDA for markedsføring i USA
Virkning av loven om sjeldne rusmidler i US Pharmaceuticals
Siden orphan drug Act ble opprettet i 1983, har det vært ansvarlig for utviklingen av mange stoffer. I 2012 var det minst 378 rusmidler som er godkjent gjennom denne prosessen, og tallet fortsetter å klatre.
Eksempel på legemidler tilgjengelig på grunn av loven om sjeldne legemidler
Blant medisinene som har godkjent, er de som:
- Adrenokortikotropisk hormon (ACTH) for behandling av infantile spasmer
- Tetrabenzin for behandling av chorea som oppstår hos mennesker med Huntingtons sykdom
- Enzym erstatningsterapi for de med glykogen lagringsforstyrrelse, Pompes sykdom
Internasjonal Forskning og Utvikling for Orphan Drugs
Som den amerikanske kongressen har EU-regjeringen anerkjent behovet for å øke forskningen og utviklingen av forældreløse rusmidler.
Komiteen for sjeldne legemidler
Etablert i 1995 er Det europeiske legemiddelkontoret (EMEA) ansvarlig for å sikre sikkerheten og effekten av medisiner på markedet i EU. Den samler vitenskapelige ressurser fra de 25 EU-medlemsstatene. I 2000 ble Komiteen for sjeldne legemidler (COMP) etablert for å overvåke utviklingen av rusmidler i EU.
Forskrift om sjeldne legemidler
Forordningen om sjeldne legemidler, vedtatt av Det europeiske råd, gir incentiver for utviklingen av rusmidler (og andre medisinske produkter for sjeldne lidelser) i EU, inkludert:
- Frafall av gebyrer knyttet til markedsføring godkjenningsprosessen.
- Et garantert 10-årig monopol på narkotika salg for det første selskapet for å få EMEA markedsføring godkjenning av et stoff. Dette gjelder bare for godkjent bruk av legemidlet.
- Fellesskapets markedsføringstillatelse - En sentralisert markedsføringstillatelse som gjelder for alle EU-landene.
- Protokollhjelp, noe som betyr at vitenskapelig selskapsrådgivning skal gi vitenskapelig rådgivning om ulike tester og kliniske forsøk som er nødvendige for å utvikle et stoff.
Forordningen om legemidler til sjeldne sykdommer har hatt samme fordelaktig effekt i EU som foreldreløsningsloven hadde i USA, og økte utviklingen og markedsføringen av sjeldne legemidler for sjeldne sykdommer.
Bunnlinjen på loven om forældreløs narkotika
På den tiden er det mye kontroverser mot rusmiddelloven, med behov for behandlinger for sjeldne sykdommer på den ene siden av skalaen, og spørsmål om bærekraft på den andre. Heldigvis har disse handlingene, både i USA og Europa, økt bevisstheten om de mange sjeldne sykdommene, som ikke er så uvanlige når de legges sammen.
kilder:
Herder, M. Hva er formålet med loven om sjeldne legemidler? . PLoS Medicine . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A., og R. Griggs. Utilsiktede effekter av foreldreløs produktbetegnelse for sjeldne nevrologiske lidelser. Annaler av Neurology . 2012. 72 (4): 481-490.
US Food and Drug Administration. Utpeke et forældreløst produkt: Narkotika og biologiske produkter. Oppdatert 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm