Gjennomgang av stamcelletransplantasjon for primær myelofibrose
Å velge optimal behandling for primær myelofibrose kan være utfordrende. Ofte er det ikke et klart valg. Det er flere behandlinger for primær myelofibrose, men bare hematopoietisk stamceltransplantasjon (også referert til som benmargstransplantasjon) er kurativ.
Hvorfor får ikke alle en transplantasjon?
En kur låter fantastisk, så du kan lure på hvorfor alle med primær myelofibrose ikke mottar en transplantasjon.
Det handler om balanse mellom risiko og fordel.
Behandling i primær myelofibrose er drevet av risikokategori basert på tegn og symptomer du opplever. Hvis du ikke har symptomer eller har symptomer med lavrisikosykdom, er gjennomsnittlig overlevelse etter diagnose 15,4 år. I dette tilfellet oppveier de potensielle komplikasjonene (akutt eller kronisk graft mot verts sykdom og død) forbundet med transplantasjon fordelen av kur. Studier har vist at fem års overlevelse hos personer med lav risiko eller mellomliggende 1-risikosykdom var lavere hvis de hadde gjennomgått en hematopoietisk stamcelletransplantasjon. Imidlertid i mellom-2 og høyrisikosykdom ble fem års overlevelse forbedret hos personer som fikk en transplantasjon sammenlignet med de som ikke gjorde det.
Hvis du har mellomprodukt 2 eller høyrisiko primær myelofibrose, er hematopoietisk stamceltransplantasjon (HSCT) den foretrukne behandlingen. Fordi eldre alder øker risikoen for transplantasjonsrelaterte komplikasjoner (hovedsakelig sekundær mot graft versus verts sykdom ), har HSCT historisk vært reservert for personer med primær myelofibrose under 60 år.
Siden medianalderen hos personer med primær myelofibrose ved diagnose er 67, begrenser dette betydelig antall personer med primær myelofibrose som er potensielle kandidater for denne terapien. I tillegg er den foretrukne donoren for HSCT en matchet søsken. En full søsken (samme mor og far som mottaker) har en av fire sjanser til å være en kamp, noe som begrenser antall personer som kan gjennomgå denne behandlingen.
Post-transplantasjonsprognose
For tiden lever 40 til 60 prosent av personer med primær myelofibrose som gjennomgår transplantasjon i minst tre til fire år. Det er noen bevis som tyder på at gjennomgått splenektomi (kirurgisk fjerning av milten) før transplantasjon er assosiert med forbedret overlevelsesrate spesielt hos menn, men årsaken til dette er ikke fullt ut forstått. I tillegg synes mennesker som utvikler myelofibrose etter polycytemi vera eller essensiell trombocytemi å ha en bedre overlevelsesrate etter transplantasjon enn personer med primær myelofibrose.
Hvem er ikke kvalifisert?
Noen personer med høyrisikosykdom er ikke kandidater til HSCT. Dette bestemmes primært av sannsynligheten for overlevelse etter HSCT.
Ting som overdreven stor milt (mer enn åtte inches under ribbe bur) og mer enn 20 blodtransfusjoner før transplantasjon (spesielt hvis du har begge) har vært assosiert med lavere fem års overlevelse etter transplantasjon.
Hva hvis du ikke er kvalifisert?
Så hva anbefales hvis du har høyrisiko primær myelofibrose, men du er ikke kvalifisert for HSCT eller du har ikke en donor? Hvis du har symptomer som smertefull utvidelse av milt, trøtthet, beinmerte, nattesvette, etc., kan ruxolitinib være en rimelig behandling.
Ruxolitinib har vist seg å redusere symptomene, redusere miltstørrelsen og forbedre anemi hos mennesker med primær myelofibrose. Et annet alternativ til HSCT kan være registrering på en klinisk prøve. Dette vil gi deg tilgang til medisiner som studeres som mulig terapi for primær myelofibose tidlig.
Det er ikke lett å lære at du ikke er kvalifisert for en kur, men husk å utforske alle dine valg.
Fremtiden for transplantasjoner som behandling
Med forbedringer i behandlinger rundt transplantasjon, som for eksempel regimet som brukes til å prep benmarg før transplantasjon og medisiner som brukes til å forhindre graft versus verts sykdom, blir flere transplantasjoner utført hos personer over 60 år og med alternative donorer (slektninger ikke perfekt matchet eller matchet ikke-relaterte givere).
Noen sentre vil transplantere mennesker med myelofibrose opp til 75 år.
Forhåpentligvis, med fortsatte forbedringer, vil HSCT være tilgjengelig for flere personer med myelofibrose. Fordi primær myelofibrose er en sjelden tilstand, vil det ta år før vi har klar forståelse av rollen som alternative donorer i HSCT for denne lidelsen.
kilder:
Ballen K. Hvordan håndtere transplantasjonsspørsmålet i myelofibrose. Blodkreftjournal. 2012, 2: E59.
Tefferi A. Behandling av primær myelofibrose. I: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (Tilgjengelig 29. juni 2016.)