Stamcelletransplantasjon er et eksperimentelt og fremvoksende felt for multippel sklerose (MS) forskning, og så langt har vitenskapelige resultater vært lovende. Når det er sagt, er eksperter forsiktige, da denne typen terapi er beskattet på kroppen, og krever en nøye veiing av fordelene mot ulemper.
Stamcelletransplantasjon i multippel sklerose
Tidligere ble stamcelletransplantasjoner reservert for de med visse typer kreft i blodet eller benmargen, som leukemi, lymfom eller myelom.
Men i løpet av de siste årene har stamcelletransplantasjon blitt undersøkt ved behandling av andre immunrelaterte medisinske tilstander, inkludert multippel sklerose.
En stamcelle-transplantasjon for behandling av MS starter med en prosedyre kalt stamcellehøsting. Denne prosedyren innebærer å fjerne en persons stamceller fra sin egen blodbane (nås gjennom en vene) eller eget benmarg (nås gjennom en nål i bekkenet).
Den formelle medisinske termen for dette er en autolog hematopoietisk celletransplantasjon - autolog, som betyr at en persons egne stamceller brukes og hematopoietisk betyr blodcelledannelse.
Når stamceller er samlet og lagret, vil en person få sitt immunsystem enten undertrykt (kalt en ikke-myeloablativ transplantasjon) eller utslettet (kalt en myeloablativ transplantasjon). Denne undertrykking eller utrydding er oppnådd gjennom kjemoterapi-legemidler og immune-depleterende antistoffer.
Forskjellen mellom immunforsvarets undertrykkelse og avblodning er at utrydding krever høyere, mer giftige doser av kjemoterapi sammenlignet med undertrykkelse, noe som krever lavere, mindre giftige doser.
Etter at denne fasen er fullført, vil en person hvile i noen dager før han gjennomgår stamcelleinfusjon - en prosedyre der stamceller blir gitt tilbake til personen gjennom en vene.
Når de er infundert, beveger disse stilkene celler fra blodet inn i beinmarg hvor de reproduserer og bygger opp et nytt immunsystem - ideen er at dette nye og forbedrede immunsystemet vil være sunt og ikke vil angripe myelinskjeden i hjernen og spinal ledning.
Vitenskapen bak stamcelletransplantasjon i MS
I en 2016-kanadisk studie i Lancet gjennomgikk 12 voksne deltakere med relapsing-remitting multiple sclerosis og 12 pasienter med sekundær progressiv MS stamceltransplantasjon. Disse deltakerne hadde aggressiv sykdom og en generell svært dårlig prognose, noe som betyr at de hadde flere tidlige MS-tilbakefall med vedvarende uførhet, til tross for MS-behandling.
Resultatene av denne studien var lovende skjønt. Av de 24 deltakerne hadde 17 (70 prosent) ingen MS-sykdomsaktivitet tre år etter transplantasjonen. Ingen MS-sykdomsaktivitet mente:
- ingen nye MS-tilbakefall
- ingen nye MS lesjoner på MR
- ingen tegn på sykdomsprogresjon
I tillegg, ved 7,5 år etter transplantasjonen, hadde 40 prosent av deltakerne forbedret deres MS-relaterte funksjonshemming. Faktisk hadde noen av deltakerne bemerkelsesverdige utvinninger, inkludert:
- oppløsning av nystagmus og ataksi
- gå tilbake til jobb eller skole
- bli gift eller engasjert
- å ha barn som bruker banket eller donert egg / sæd
Alt dette blir sagt, er det viktig å merke seg at de 24 deltakerne, en døde på grunn av en infeksjon, en komplikasjon knyttet til stamcelle transplantasjon. En annen deltaker utviklet også alvorlige leverrelaterte problemer og ble innlagt på en lengre periode. Det var også en rekke bivirkninger knyttet til transplantasjonen, som for eksempel nøytropenisk feber og kjemoterapi-relaterte toksisiteter.
Mer stamcelletransplantasjonsforskning i MS
I en 2015-studie i JAMA gjennomgikk 123 deltakere med relapsing-remitting MS og 28 deltakere med sekundær progressiv MS stamceltransplantasjon.
Deltakerne ble fulgt i gjennomsnitt i 2,5 år. I motsetning til tidligere studie ble immunforsvaret i disse pasientene undertrykt, i motsetning til å bli utslettet før stamcelleinfusjon, kalt en ikke-myeloablativ stamcelle-transplantasjon .
Resultatene foreslo både en nedgang i antall tilbakefall og antall gadoliniumforsterkede MS-lesjoner på alle post-stamcelle-transplantasjons-MR. Hjerne MR har blitt fullført 6 måneder etter transplantasjon og deretter årlig.
Det var også en forbedring av ett eller flere poeng i EDSS-poengsummen i 50 prosent av deltakerne på 2 år og 64 prosent av deltakerne på 4 år. EDSS-poenget måler MS alvorlighetsgrad og progression til å være deaktivert. Men denne forbedringen ble bare sett hos de med tilbakevendende remitterende MS (ikke hos de med sekundær progressiv MS), og hos de som hadde MS i 10 år eller mindre.
Denne studien hadde betydelig mindre bekymrende bivirkninger - ingen dødsfall eller alvorlige infeksjoner. Dette er sannsynligvis tilskrevet undertrykkelsen mot å tørke ut av immunsystemet før stamceller ble infundert.
Et ord fra
Selv om dette er spennende forskning, er eksperter fortsatt forsiktige. Disse forsøkene er små og mangler kontrollgrupper. Større og mer langsiktige studier er nødvendig for å virkelig forstå fordelene og sikkerheten til stamcelletransplantasjon ved behandling av MS. Også helserisikoen ved stamcelletransplantasjon er veldig reell. Så å finne måter å redusere disse risikoene på er en nåværende og presserende utfordring.
I tillegg, selv om stamcelletransplantasjon er godkjent for MS, kan det være en terapi som er reservert for de med mer alvorlige MS som har mislyktes med tradisjonelle terapier som interferoner eller Copaxone - ikke nødvendigvis at det ikke vil fungere for de med mildere sykdom , men bare at risikoen kanskje ikke er verdt det.
kilder:
American Cancer Society. Stamcelletransplantasjon for kreft.
Atkins et al. Immunoablation og autolog hemopoietisk stamcelle-transplantasjon for aggressiv multippel sklerose: en multicenter enkel-gruppe fase 2 studie. Lancet. 2016. 2016 juni 8. pii: S0140-6736 (16) 30169-6.
Burt RK et al. Forening av ikke-myeloablativ hematopoietisk stamcelletransplantasjon med nevrologisk funksjonshemming hos pasienter med relapsing-remitting multiple sclerosis. JAMA . 2015 Jan20; 313 (3): 275-84.