Hvilken medfølende medisinsk bruk betyr for kreftpasienter og onkologer

Hvordan kan du få medfølende bruk av et undersøkelsesmedisin?

Hva menes med medfølende stoffbruk for kreftpatienter? Tenk på disse spørsmålene:

Hva skjer hvis det bare er en behandling som blir studert som kan hjelpe deg, men du oppfyller ikke kravene til klinisk prøveinnmelding? Hva om du har sviktet alle alternative behandlinger bortsett fra en lovende behandling som ennå ikke er godkjent av FDA?

Når dette skjer, har FDA en reserveplan på plass. Dette kalles kompensasjonssikringsfritak eller utvidet tilgang til undersøkelsesmedisin.

Hva er meningen og hensikten med "medfølende bruk av narkotika"?

Medfølende narkotikabruk refererer til bruk av et undersøkelsesmedisin (eksperimentelt legemiddel) eller medisinsk utstyr (en som ennå ikke er godkjent av FDA) utenfor en klinisk prøve for behandling når det ikke foreligger alternativ, tilfredsstillende behandling. Før godkjenning av FDA kan et undersøkelsesmedisin ikke bli solgt eller markedsført i USA.

Hva er et Investigational New Drug (IND)? - Gjennomgang av kliniske forsøk og prosessen med FDA godkjenning

Før du diskuterer medfølende narkotikabruk, kan det bidra til å sikkerhetskopiere og beskrive prosessen med et nytt stoff eller prosedyren som den er utviklet, og til slutt enten avvist eller godkjent av FDA-godkjenningsprosessen for bruk av allmennheten. For denne diskusjonen vil jeg begrense prosessen til medisiner alene.

Det første trinnet forskere bruker når man vurderer en mulig medisinering, involverer ikke-menneskelige studier. Nye stoffer i denne innstillingen testes på enten kreftceller som vokser i en tallerken i laboratoriet eller på andre dyr, som mus. Når disse studiene anses å være tilstrekkelig fullført, går menneskelig testing deretter gjennom 3 faser av kliniske studier .

Fase 1 kliniske studier er utført på et lite antall personer, og er utformet for å svare på spørsmålet: "Er stoffet trygt?" Fase 2-forsøk er det neste trinnet, designet for å svare på spørsmålet: "Fungerer behandlingen?" Den endelige fasen før FDA godkjenning (eller avvisning) er fase 3 kliniske studier, prøvetiltak for å svare på spørsmålet: "Fungerer behandlingen bedre enn standard godkjente behandlinger, eller med færre bivirkninger?"

Ved hjelp av dette scenariet vil medfølende narkotikabruk være bruk av medisiner som befinner seg i en av faser av kliniske studier før FDA-godkjenning, men ikke som deltaker i en av de kliniske forsøkene.

Når kan noen kvalifisere for medfølende narkotikabruk (medfølelse)?

Ideelt sett kan kreftpatienter som kan dra nytte av et undersøkende nytt legemiddel (IND) bli registrert i en aktiv klinisk studie som studerer det legemidlet . Når det er sagt, kan noen personer som kan dra nytte av et stoff som blir studert, ikke passe de spesifikke kriteriene for tilmelding i den kliniske studien av grunner som alder, tidligere behandlinger, ytelsesstatus eller andre eksklusive forhold. I dette tilfellet må 2 kriterier oppfylles:

• Det må ikke være en tilfredsstillende alternativ terapi tilgjengelig for å diagnostisere, overvåke eller behandle en alvorlig sykdom, og

• Den sannsynlige risikoen for personen fra undersøkelsesmedisinen (eller prosedyren) er ikke større enn den sannsynlige risikoen fra selve sykdommen.

Hva er utvidet tilgang til undersøkelsesdroger?

Hvis du leser gjennom FDA-dokumenter, kan du kanskje lure på hva forskjellen er mellom utvidet tilgang og medfølende bruk, eller hvis de brukes om hverandre. Svaret er at det er 3 tiers utvidet tilgang, med den første som refererer til bruk av en person pasient. Disse nivåene inkluderer:

• Bruk av undersøkelsesmidler for enkelte pasienter
• Mellomliggende pasientpopulasjoner (opptil 100), og

• Større grupper av pasienter (mer enn 100)

Krav til individuell tilgang til undersøkelsesmidler for kreft

Følgende krav må oppfylles for å søke om individuell tilgang:

• Legemidlet (eller prosedyren) må være til diagnose, overvåking eller behandling av alvorlig sykdom.
• Pasienten må ikke være kvalifisert for alle pågående kliniske studier av legemidlet.
• FDA må avgjøre at forbruksløsningen ikke vil forstyrre et hvilket som helst stadium av pågående kliniske studier av stoffet.
• Det må ikke være et tilfredsstillende alternativ eller en sammenlignbar behandling som er tilgjengelig for pasienten, eller pasienten er ikke i stand til å tolerere disse alternative terapiene.
• En pasient må ha en kreftdiagnose som det undersøkte stoffet har vist aktivitet på. FDA må med andre ord fastslå at det er nok bevis for at stoffet er trygt og effektivt for å rettferdiggjøre bruk for en bestemt pasient.
• En pasient må vanligvis ha gjennomgått vanlig behandling som ikke er vellykket.
• Legemidlet må brukes til en alvorlig eller livstruende tilstand, der risikoen ved den eksperimentelle behandlingen oppveier risikoen for ikke behandling. Med andre ord anses risikoen, inkludert døden, av den eksperimentelle behandlingen å være mindre enn risikoen for død fra sykdommen uten behandling.
• Innhenting av stoffet involverer aktiv deltakelse av både legen og pasienten
• Legen må være villig til å håndtere stoffet og fullføre behandlingsovervåking
• Selskapet som gjør stoffet må være enige om å gi stoffet (FDA kan ikke "tvinge" selskapet til å gi stoffet.) Hvis selskapet ber om betaling for stoffet, må pasienten gi denne betalingen.
• FDA, etter å ha mottatt søknaden, vil avgjøre om det skal tillates omgående bruk av fritak. Det er viktig å merke seg at mens dette høres ut som en vanskelig prosess, har FDA siden 2009 godkjent det store flertallet hvis det undersøkes nye narkotikaprogrammer det har mottatt .

Søknadsprosess for medfølende narkotikabruk

Det er 2 typer applikasjoner for medfølende bruk. Disse inkluderer:

• Nødvendig bruk - I en nødsituasjon kan en forespørsel gis via telefon (eller annen rask form for kommunikasjon), og en FDA-tjenestemann kan gi autorisasjon over telefonen for å starte behandlingen. Behandlingslegen må følge opp denne muntlige autorisasjonen med en skriftlig undersøkelsesbehandling for narkotikabruk innen 15 dager etter FDAs muntlige autorisasjon til bruk av stoffet. (Hvis det ikke er nok tid til å få godkjenning fra undersøkelsesstyret (IRB) i en fremvoksende situasjon, kan behandlingen begynne uten IRB-godkjenning så lenge IRB er varslet av legen som gir beredskapsbehandling innen 5 virkedager.)
• Medfølende bruk (Single Patient Access) - Med mindre det er en livstruende nødsituasjon, må behandlingslegen fullføre en undersøkende ny bruk av narkotikabruk. Når denne søknaden er levert til FDA, har FDA en 30-dagers periode hvor søknaden kan bli gjennomgått og en beslutning om aksept eller fornektelse. Husk at det meste av tiden vil beslutningen bli delt med behandlende lege så fort som mulig.

(Siden denne informasjonen endres med tid, sjekk FDA-kildene som er oppført nederst i denne artikkelen, for å få den mest oppdaterte informasjonen.)

Hva du trenger å vite som pasient

Det er flere ting å huske på hvis du vurderer bruken av et undersøkelsesmedisin. Disse inkluderer:

• Legemidlet (eller prosedyren) kan ha alvorlige farer.
• Siden stoffet (eller prosedyren) ennå ikke er godkjent av FDA, er det ikke kjent om undersøkelsesmedisinen er bedre enn eller verre enn standardmedikamentet. Du kan ikke få noen ekstra fordel av stoffet.
• Kortsiktige bivirkninger og langsiktige bivirkninger av stoffet er fortsatt ikke fullt kjent.

Doktorsansvaret i medfølende narkotikabruk

Når du søker om medfølende narkotikabruk, vil det være din behandlende onkolog (den du ser deg selv for omsorg) som vil være ansvarlig for søknad, administrasjon og dokumentasjon av behandling.

• Behandlingslegen må fylle ut et søknad som beskrevet ovenfor.
• Den behandlende legen vil være ansvarlig for å sende inn en behandlingsprotokoll og bevise FDA med en rapport om behandlingsresultat, oppsummering og eventuelle bivirkninger.
• Den behandlende legen er ansvarlig for å skaffe stoffet fra produsenten / utvikleren, og for å redegjøre for eventuelle resterende stoffer etter at behandlingen er ferdig.
• Behandlingslegen må samtykke til å overvåke pasienten gjennom hele behandlingen, etter alle retningslinjer og ansvar som hun tar på seg undersøkers rolle for denne pasienten.

_kilder:

_{National Cancer Institute. Tilgang til undersøkelsesdroger. Oppdatert 08.04.09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet}

_{US Food and Drug Administration (FDA). Utvidet tilgang (Medfølende bruk). Oppdatert 02/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm}

_{US Food and Drug Administration (FDA). Utvidet tilgang: Informasjon til pasienter. Oppdatert 03/03/16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm}

_{US Food and Drug Administration (FDA). Utvidet tilgang: Informasjon for leger. Oppdatert 12/15/15. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm}

_{US Food and Drug Administration (FDA). IDE Tidlig / utvidet tilgang. Oppdatert 03/26/15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm}