En oversikt over terapi for essensiell trombocytemi
Essensiell trombocytemi (ET) er en av en gruppe blodforstyrrelser som kalles myeloproliferative neoplasmer. Andre typer myeloproliferative neoplasmer inkluderer primær myelofibrose og polycytemi vera .
Genetiske mutasjoner i essensiell trombocytemi fører til ekstremt høyt blodplate-teller (trombocytose). Mange mennesker er uten symptomer på diagnosetidspunktet og vil ha en normal forventet levetid.
Komplikasjoner inkluderer koagulasjonsdannelse (fører til hjerneslag, hjerteinfarkt, en blodpropp i lungene eller dyp venetrombose), utvikling av myelofibrose eller transformasjon til akutt myeloide leukemi (AML). En uvanlig komplikasjon av essensiell trombocytemi er utviklingen av kjøpt von Willebrand-sykdom , en blødningsforstyrrelse.
De fleste mennesker vil trenge terapi på et tidspunkt for å hindre komplikasjoner. Normal levetid er imidlertid ikke uvanlig.
Behandlingsalternativer
Hvis du er diagnostisert med essensiell trombocytemi, er det naturlige neste spørsmålet "hva er mine behandlingsmuligheter?" Det er flere alternativer som legen din bør diskutere med deg. Behandlingen som legen din anbefaler, er sannsynligvis basert på flere faktorer: symptomene, alderen din og laboratorieverdiene. De fleste vil gå flere år uten å kreve behandling, som vanligvis starter hvis du utvikler en blodpropp.
- Aspirin: Daglig lavdose aspirin brukes vanligvis til å behandle personer med vasomotoriske symptomer. Vasomotoriske symptomer inkluderer hodepine, svimmelhet, brystsmerter, forbrenning av hender og føtter, og visuelle endringer. Det er ikke uvanlig at aspirinbehandling brukes til andre behandlinger. Aspirinbehandling med høy dose har vært assosiert med økt blødningsrisiko og anbefales ikke.
- Hydroksyurea: Det orale kjemoterapinsystemet hydroksyurea reduserer risikoen for trombose ved essensiell tromobcytose ved å redusere antall blodplater. Hydroxyurea startes med lav dose og økes til blodplateantallet er nær normalt (100.000 - 400.000 celler per mikroliter). Hydroxyurea tolereres generelt godt uten signifikante bivirkninger. Bivirkninger inkluderer hyperpigmentering (mørkere) av huden, negleendringer (vanligvis mørke linjer under neglen), hudutslett og magesår. Hydroxyurea senker også antall hvite blodlegemer (spesielt nøytrofiltallet) og hemoglobin som krever tett overvåking med fullstendig blodtelling (CBC).
- Anagrelid: Anagrelid er en oral medisin som senker blodplateantallet ved å hemme produksjonen av blodplater i benmargen. Det brukes vanligvis når hydroxyurea ikke er effektivt. På samme måte som hydroxyurea, startes anagrelid ved lav dose og økes til ønsket effekt. Bivirkninger inkluderer hodepine, hjertebanken (rask hjertefrekvens), væskeretensjon og diaré. Disse bivirkningene løser vanligvis med fortsatt behandling.
- Alfa interferon: Alfa interferon kan brukes til å kontrollere blodplateantallet i essensiell trombocytemi, polycytemi vera og primær myelofibrose. Det kan også redusere størrelsen på milten. Alfa interferon administreres subkutant (under huden) daglig. Alfa interferon er også tilgjengelig i en langtidsvirkende form kalt pegylert interferon som kan gis en gang i uken. Interferonbehandling er vanligvis reservert for gravide eller personer som ikke reagerer på hydroksyurea-terapi.
- Blodplateferese: Blodplateferese er en prosedyre som fjerner blodplater fra sirkulasjonen. Blod fjernes via et intravenøst (IV) kateter og samles inn i en maskin hvor blodplatene separeres fra de andre delene av blodet (hvite blodlegemer, røde blodlegemer og plasma). Blod, minus blodplater, blir returnert til kroppen via IV, enten med saltoppløsning eller plasma. Blodplateferese er reservert for personer med ekstremt høyt blodplatetal, alvorlig koagulasjonsdannelse (i lungene, hjernen) eller blødning. Effekten av blodplateferese er midlertidig, slik at en annen behandling må startes for langtidsregulering av blodplateantallet.
Alle behandlingene som er omtalt ovenfor, kurerer ikke nødvendig trombocytemi. De reduserer bare blodplate-tallet og reduserer dermed risikoen for å utvikle en blodpropp eller ervervet von Willebrands sykdom. På denne tiden er det ingen kurativ behandling for essensiell trombocytemi. Heldigvis, til tross for mangel på kurativ terapi, kan flertallet av mennesker med essensiell trombocytemi leve fullt produktive liv.
kilder:
Teferri A. Prognose og behandling av essensiell trombocytemi. I: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (Tilgjengelig 15. juni 2016)