I sickle cell anemi , for tiden den beste medisinen vi må forhindre komplikasjoner kalles hydroxyurea, noen ganger forkortet HU. Hydroxyurea ble først utviklet som en kjemoterapi medisinering på 1960-tallet. Den ble brukt til mange forskjellige ondartede forhold først, men den har blitt brukt i seglcelle sykdom nå i mer enn 25 år. Hydroxyurea er den eneste FDA (Food and Drug Administration) godkjent medisin for å behandle seglcelleanemi.
Hvordan virker Hydroxyurea i Sickle Cell Anemia?
I sickle cell anemi hjelper hydroxyurea kroppen til å produsere mer føtal hemoglobin (Hb F). Dette er et hemoglobin som finnes i nyfødte babyer. Nyfødte barn med seglcelle sykdom har ingen komplikasjoner i de første månedene av livet fordi føtale hemoglobin forhindrer røde blodlegemer fra sykling. Denne økningen i føtal hemoglobin bidrar til å holde røde blodceller rundt i stedet for syltet. Disse runde røde blodcellene kan strømme gjennom blodkarene jevnt.
Hva er fordelene med Hydroxyurea Therapy?
I mange studier hos både barn og voksne med seglcelleanemi har hydroksyrureabehandling vært assosiert med færre smertefulle kriser, færre akutte brystsyndrom (lungekomplikasjon) hendelser, reduksjon av behovet for transfusjon og reduksjon i behovet for sykehusinnleggelse. Hydroxyurea øker også hemoglobin, noe som gjør deg mindre anemisk .
I tillegg har hydroksyurea-behandling vært assosiert med lengre forventet levealder hos voksne med seglcelleanemi.
Bivirkninger
Basert på dosene som brukes i seglcelleanemi, er bivirkningene relativt milde. Hårtap, munnsår og økt risiko for infeksjon forbundet med kjemoterapi er sjelden sett.
Hydroxyurea kan redusere hvite blodlegemer, hemoglobin og blodplater. På grunn av denne bivirkningen vil legen din overvåke tellingen nøye med fullstendig blodtall og retikulocyttall. Av og til blir magesmerter sett, men dette er vanligvis mildt og løser seg uten inngrep. En annen bivirkning er mørkningen av neglene som heter melanonichyia. Generelt er de fleste pasienter i stand til å finne en dose hydroksyurea som de kan tolerere med få bivirkninger.
Hvilke pasienter bør vurdere behandling med Hydroxyurea?
I henhold til de nyeste retningslinjene for sylcellehåndtering fra National Heart, Lung og Blood Institute (del av National Institutes of Health), publisert i 2014, bør alle barn med hemoglobin SS og sigte beta-nullthalassemi bli tilbudt hydroxyurea-terapi for å forhindre komplikasjoner etter 9 måneder. Hos voksne bør behandling med hydroxyurea vurderes hos pasienter som har 3 eller flere smertefulle kriser per år, smerte som forstyrrer daglig aktivitet, en historie med akutt brystsyndrom eller alvorlig anemi som forstyrrer daglig aktivitet.
Har Hydroxyurea forårsaket kreft?
Historisk har dette vært en stor bekymring. Pasientene som først ble behandlet med hydroksyurea hadde forhold som økte risikoen for malignitet (kreft), men fordi de utviklet kreft mens de ble behandlet med hydroxurea, ble det tilskrives medisinen.
I seglcelle sykdom er svaret nei. Ifølge en studie som ble publisert i 2014, og spesielt med pasienter med seglcelle sykdom, var de som tok hydroxyurea ikke økt risiko for kreft sammenlignet med de som ikke tok hydroksyurea.
Kan jeg ta Hydroxyurea under graviditet?
På denne tiden er det ikke anbefalt å ta hydroksyurea under graviditet. Hydroxyurea er en klasse D medisinering som indikerer at det ser ut til å være risiko for å utvikle foster. Det er et lite antall tilfeller som rapporterer normale graviditeter hos kvinner med seglcelle sykdom som fortsatte hydroxyurea, men ytterligere informasjon er nødvendig.
Kan jeg noen gang slutte å ta Hydroxyurea?
Nei, hydroxyurea er ikke en kur. Det virker bare hvis du tar det som angitt. Hydroxyurea er en kronisk medisin for en kronisk sykdom som ligner på personer med høyt blodtrykk hver dag.
> Kilder:
> Castro O, Nouraie M, Oneal P. Hydroksykarbamidbehandling i sykecellesykdom: Estimater av mulig L eukaemia-risiko og av sykehuspasningsoverlevelsesfordel. British Journal of Hematology . 2014; 167: 687-691.
> Ware RE. Hvordan bruker jeg Hydroxyurea til å behandle svært unge pasienter. Blod . 2010; 115 (26): 5300-5311.