Lær om ALD-behandlingen inspirert av Lorenzo Odone
Lorenzo olje er en behandling utviklet for barndoms cerebral adrenoleukodystrophy (ALD) , en sjelden og typisk dødelig degenerativ myelin lidelse. Gjennom årene har behandlingen fått stor anerkjennelse takket være pågående vitenskapelig forskning, Myelin-prosjektet og 1992-spillefilmen Lorenzo's Oil.
En introduksjon til adrenoleukodystrofi (ALD)
Adrenoleukodystrofi (ALD) er en genetisk sykdom som forårsaker oppbygging av langkjedede fettsyrer som ødelegger myelin, det beskyttende dekselet over nevronene i hjernen.
Uten disse beskyttende belegget kan degenerative symptomer som blindhet, døvhet, anfall, tap av muskelkontroll og progressiv demens alle forekomme.
Symptomer på ALD forekommer vanligvis mellom fire og ti år. Sykdommen utvikler seg raskt og er vanligvis dødelig innen to til fem år med symptomstart. På grunn av måten ALD ervervet, gjennom X-kromosomet, påvirker den alvorligste tilstanden kun gutter. Binyrekjertelen er også berørt, kjent som Addisons sykdom, i 90 prosent av tilfellene.
Hva er Lorenzo olje?
Ifølge Myelin-prosjektet er Lorenzo's Oil en kombinasjon av en 4 til 1 kombinasjon av erucasyre og oljesyre, ekstrahert av henholdsvis rapsolje og olivenolje. Oljeterapien, hvis den startet tidlig i asymptomatiske gutter med ALD, eller gutter som ennå ikke har vist symptomer, har vist seg å redusere mengden langkjedede fettsyrer når de tas daglig, noe som kan redusere sykdomsbegivenheten.
Studier har imidlertid ikke vært i stand til å vise at oljen stopper sykdomsprogresjon, og det er kjent at det ikke reverserer eller reparerer skadet myelin. Den beste behandlingen som er tilgjengelig for ALD er en benmargstransplantasjon mens den fortsatt er asymptomatisk. Beinmargstransplantasjoner er imidlertid svært risikable for unge pasienter på grunn av risiko for infeksjon og avstøtning.
Gutten som inspirerte behandlingen
Behandlingen kalles "Lorenzo's oil" etter Lorenzo Odone, en gutt med ALD hvis foreldre, Michaela og Augusto, nektet å akseptere at det ikke var behandling for ALD, og at Lorenzo ville dø kort etter diagnosen i 1984. Gjennom intensiv forskning og utholdenhet , Lorenzos foreldre bidro til å utvikle oljen.
Etter å ha tatt oljen hver dag siden utviklingen, overgikk Lorenzo til slutt legens spådommer med over 20 år. Han døde en dag etter hans 30 bursdag fra komplikasjoner av lungebetennelse. Familiens historie ble berømt skildret i 1992-filmen, Lorenzo's Oil , med Susan Sarandon og Nick Nolte.
Tilgjengelighet av Lorenzo's Oil
Lorenzo's olje er foreløpig bare tilgjengelig for pasienter i USA som er inntatt i en klinisk prøve som det fremdeles anses som et eksperimentelt legemiddel. Oljen har ikke blitt godkjent av US Food and Drug Administration (FDA) for markedsføring. Når det er sagt, kan noen forsikringer dekke kostnadene ved den eksperimentelle behandlingen. Oljen produseres i fellesskap av Croda International of Britain og SHS International. SHS International er verdensomspennende distributør av oljen.
Beslektede ressurser for videre lesing
Ønsker du å lære mer om ALD, Lorenzo Odone og andre sjeldne genetiske lidelser?
Finn flere artikler her:
- Mer om ALD og Lorenzo Odone
- Flere genetiske sykdommer som påvirker menn
Kilde:
"Informasjon om Lorenzo's Oil." Myelinprosjektet. 13. februar 2009