Kostnaden for å være "FDA godkjent"
Nye prostatakreftmedisiner kommer til markedet ganske sjelden, fordi studiene som FDA krever koster hundrevis av millioner dollar. FDA krever at disse studiene tilfeldigvis allokerer menn til to sammenligningsgrupper. En gruppe mottar den nye medisinen som testes. Den andre gruppen får en ineffektiv falsk, kalt placebo. Forutsatt at studien utføres på en akseptabel måte, vil FDA godkjenne et nytt legemiddel til kommersiell bruk, bare hvis mennene som mottar den nye medisinen, overlever de som behandles med placebo med en spesifisert margin uten overdreven toksisitet.
Å finne hundrevis av frivillige som er villige til å delta i disse studiene, er vanskelig. Mennene vet at det er en sjanse for at de får en ineffektiv placebo. Hvem vil ta sjansen til å få en sukkerpille når den står overfor en livstruende sykdom? Likevel, etter å ha brukt opp alle de vanlig tilgjengelige behandlingsalternativene, blir de desperate og melde seg på studien, håper å være heldig og motta den virkelige McCoy.
Disse studiene løper i årevis fordi de bare er avsluttet når flertallet av studiet deltakere har dødd fra progressiv kreft. For å få et tilstrekkelig antall deltakere trenger tilsynsbedriftene som organiserer og driver disse studiene avtaleforhold med hundre eller flere studieplasser. De høye kostnadene ved disse studiene er enkle å forstå når du vurderer kravet om å holde styr på alle disse forskjellige pasientene, på så mange forskjellige steder, over en lengre periode.
Provenge er en FDA-godkjent medisin for behandling av prostatakreft som har klart å overvinne alle disse utfordringene. Provenge har en unik virkningsmekanisme som virker ved å styrke immunforsvaret. Dendreon, produsenten, patenterte en prosess som høster immunceller ut av blodet ved plasmaferese, en tre timers prosess som ligner dialyse.
De høstede cellene blir så tatt til et spesielt laboratorium og blandet med stoffer for å øke aggressiviteten mot kreft. De samme cellene blir deretter infisert tilbake til samme pasient.
Provenges primære appell er den lave forekomsten av bivirkninger. Behandlingen, som ikke stole på kjemoterapi, er så revolusjonerende at etter den første studien tvang FDA selskapet til å gjenta studien for å bekrefte at behandlingen forlenger livet på grunn av skepsis. Igjen viste den andre studien at Provenge-behandlede menn var 30% mer sannsynlig å være i live tre år etter behandlingen, sammenlignet med mennene som fikk placebo. Endelig anerkjente FDA resultatene og ga sin nek på godkjenning. Som det kan tenkes, var forsinkelsen, for ikke å nevne ekstrakostnaden for å gjenta studien, økt utviklingsprisen til Provenge.
Jevtana, en forbedret form for kjemoterapi, er en annen agent som FDA godkjente basert på en randomisert overlevelsesundersøkelse. I stedet for en placebo ble Jevtana sammenlignet med en eldre kjemoterapi kalt Mitoxantrone som reduserer smerte, men forlenger ikke overlevelse. 755 menn ble randomisert til behandling med enten Jevtana eller Mitoxantron.
Overlevelsen av menn som fikk Jevtana var 30% bedre enn mennene som ble behandlet med Mitoxantron.
Historien om hvordan Sanofi-Aventis brakte Jevtana, en ny type kjemoterapi, til markedet, er like overraskende med tanke på at farmasøytisk selskap, tok stor risiko fordi de testet Jevtana hos menn som allerede var resistente mot Taxotere. (Taxotere anses som "standard" kjemoterapi for prostatakreft.) Denne tilnærmingen overrasket industrinseksperter fordi historisk sett kan menn motstandsdyktige overfor Taxotere forvente å reagere svært dårlig på ytterligere kjemoterapi. Til tross for naysayers ble Jevtana vist å forbedre overlevelse, selv i en behandlingsresistent gruppe pasienter.
Kostnaden for moderne kreftmidler er lettere å forstå når man vurderer årene med studien som krevde utgiftene til hundrevis av millioner dollar. Jevtana og Provenge er suksesshistorier. Dessverre, når vi vurderer den høye kostnaden av disse medisinene, må vi også faktor i tilleggskostnaden for de mange legemidlene som er testet i randomiserte forsøk, men ikke viste en forbedring i overlevelse.
Nå som Jevtana og Provenge har blitt bevist for å hjelpe mennene til å leve lenger, fortsetter det å undersøke hvordan disse viktige anticancerverktøyene kan brukes på den mest optimale måten. Spesielt kan effektiviteten deres ytterligere forbedres ved å kombinere dem med andre medisiner eller med ulike typer stråling.